‘Gece körlüğü’ hastalığı için ilaç geliştirilebilecek mi?
Sabancı Üniversitesi Mühendislik ve Doğa Bilimleri Fakültesi Öğretim Üyesi Cavit Ağca, "gece körlüğü" ya da "tavuk karası" isimleriyle bilinen ve henüz tedavisi bulunmayan Retinitis Pigmentosa (RP) hastalığı sebebiyle oluşan körlüğü durdurmaya ve yavaşlatmaya yönelik ilaç geliştirme projesi yürütüyor
07.09.2021 21:08:00
Avrupa Birliği Nadir Hastalıklar Proje Çalışması kapsamında konsorsiyum projesi olarak gerçekleştirilen çalışmanın diğer yürütücüleri arasında, İtalya'nın UNIMORE Üniversitesi'nden Valeria Marigo, Careggi Üniversite Hastanesi AOUC'den Vittoria Murro, İsveç Araştırma Enstitüleri RISE'dan Nicolaas Schipper, Almanya'nın Mireca Medicines şirketinden Francois Paquet-Durand, Hannover Klinik Araştırma Merkezi HCTC'den Heiko von der Leyen ve Doğu Finlandiya Üniversitesi'nden Arto Urtti bulunuyor.
Projede ilk olarak klinik ön çalışmaların tamamlanması hedefleniyor. Söz konusu çalışmalar, formülasyonun geliştirilmesi, farmakokinetik ve toksisite testleri ile klinik dizaynının tamamlanması gibi modellemeler, klinik beklentiler, hastaların tanımlanması ve doz rejimleri gibi süreçlerden oluşuyor. Projenin bu aşamasının tamamlanmasına paralel olarak da klinik çalışmalara başlanması planlanıyor.
Türkiye'deki hastalar klinik araştırmalara katılabilecek
Açıklamada görüşlerine yer verilen Sabancı Üniversitesi Mühendislik ve Doğa Bilimleri Fakültesi Öğretim Üyesi Cavit Ağca, retinada rastlanan RP hastalığından kaynaklı oluşan körlüğü durdurmak veya yavaşlatmak amacıyla yürüttükleri projede, hayvan testlerine başladıklarını bildirdi.
Ağca, "Klinik deneylerde hayvan testlerine geçişle birlikte projenin ürüne dönüşmesi anlamında önemli bir aşamaya geldik. Hedefimiz, 3 yılın sonunda birinci faz çalışmalarına başlamak ve daha sonraki yıllarda klinik fazlar kapsamında hastalarda tedaviye başlamak; klinik deneyler tamamlandıktan sonra da RP'ye karşı genel bir ilaç tedavisi olarak kullanmak." ifadesini kullandı.
Klinik araştırmalarına dahil edilecek hastaların seçiminde, Türkiye'den hastaların katılması için bir planlama yapmayı düşündüklerini aktaran Ağca, şöyle devam etti:
"RP, kalıtsal bir göz hastalığı ve zamanla retina hasarına ve ağır görme kaybına sebep oluyor. Retinada ışığı algılayıp görme sinyallerini oluşturan fotoreseptör hücreleri bulunur. RP'nin erken evrelerinde çubuk fotoreseptörler, koni fotoreseptörlerden daha ciddi şekilde etkilenir. Çubuklar öldükçe de insanlar, gece körlüğü ve görme alanında ilerleyici bir kayıp yaşarlar. RP'nin geç evrelerinde ise insanlar daha fazla görüş alanını kaybetmeye ve tünel görüşü geliştirmeye başlar. Bu da okuma, araba kullanma, yardımsız yürüme veya yüzlerle nesneleri tanıma gibi günlük yaşamın temel görevlerini yerine getirmekte zorlanmalarına sebep olur."
Dünyada, yaklaşık 1,9 ila 2,5 milyon insanın RP bozukluğu var
RP hastalığının dünyadaki her 3 bin ila 4 bin kişiden 1'ini etkilediğine dikkati çeken Ağca, şunları kaydetti:
"2020'de 7,7 milyarın üzerinde olduğu tahmin edilen dünya nüfusunda, yaklaşık 1,9 ila 2,5 milyon insanın RP bozukluğuna sahip olduğu tahmin edilebilir. Bu oran, yaklaşık 83 milyon nüfuslu Türkiye'de 20 bin ila 27 bin kişinin RP'ye sahip olduğu anlamına geliyor.
Son yıllarda hastalığa, bizim laboratuvarımızda da yoğun olarak çalışılan neroprotektif gen terapi, optogenetik, çip teknolojisi ve fotoreseptör transplantasyonu gibi tedaviler, hala geliştirilme aşamasında. Maalesef günümüzde bu hastalığın iyileşmesini sağlayacak veya ilerlemesini durduracak bir tedavi yok. Onun yerine görmeyi daha verimli hale getiren aygıtlar ve metotlar, yani geriye kalan görme yetisinin daha etkili kullanılabilmesi için özel gözlük ve büyüteçler kullanılıyor."
RP'ye 90'dan fazla farklı gendeki mutasyonların neden olabileceğini belirten Ağca, farklı mutasyonlara sahip hastaların ise aynı tedaviden yararlanabilmesi için ortak süreçleri hedeflemenin önemine dikkati çekti.
Ağca, çalışmaların geldiği aşamaya ilişkin şu bilgileri verdi:
"Projenin amacı aslında farklı RP biçimleri için bir ilaç ve tedavi protokolünün geliştirilmesi. Bu bağlamda şu ana dek proje kapsamında lipozomal bir formülasyon kullanarak, hücre fotoreseptör ölümünü önleyen bir tedavi yöntemi geliştirildi. Bu formülasyon, şu ana kadar RP'ye neden olan 3 farklı hayvan mutasyonunda başarı sağladı. 4. mutasyon için de Sabancı Üniversitesi'nde çalışmalara başladık.
Projenin diğer bir amacı ise kolay tanı sağlamak için belirteçler bulmak ve bu belirteçleri kullanarak tedavi sırasında hastaların tedaviye verdiği cevapları hızlı bir şekilde yorumlamak. Proje şu an çok ileri bir seviyede ve umut verici." AA
Projede ilk olarak klinik ön çalışmaların tamamlanması hedefleniyor. Söz konusu çalışmalar, formülasyonun geliştirilmesi, farmakokinetik ve toksisite testleri ile klinik dizaynının tamamlanması gibi modellemeler, klinik beklentiler, hastaların tanımlanması ve doz rejimleri gibi süreçlerden oluşuyor. Projenin bu aşamasının tamamlanmasına paralel olarak da klinik çalışmalara başlanması planlanıyor.
Türkiye'deki hastalar klinik araştırmalara katılabilecek
Açıklamada görüşlerine yer verilen Sabancı Üniversitesi Mühendislik ve Doğa Bilimleri Fakültesi Öğretim Üyesi Cavit Ağca, retinada rastlanan RP hastalığından kaynaklı oluşan körlüğü durdurmak veya yavaşlatmak amacıyla yürüttükleri projede, hayvan testlerine başladıklarını bildirdi.
Ağca, "Klinik deneylerde hayvan testlerine geçişle birlikte projenin ürüne dönüşmesi anlamında önemli bir aşamaya geldik. Hedefimiz, 3 yılın sonunda birinci faz çalışmalarına başlamak ve daha sonraki yıllarda klinik fazlar kapsamında hastalarda tedaviye başlamak; klinik deneyler tamamlandıktan sonra da RP'ye karşı genel bir ilaç tedavisi olarak kullanmak." ifadesini kullandı.
Klinik araştırmalarına dahil edilecek hastaların seçiminde, Türkiye'den hastaların katılması için bir planlama yapmayı düşündüklerini aktaran Ağca, şöyle devam etti:
"RP, kalıtsal bir göz hastalığı ve zamanla retina hasarına ve ağır görme kaybına sebep oluyor. Retinada ışığı algılayıp görme sinyallerini oluşturan fotoreseptör hücreleri bulunur. RP'nin erken evrelerinde çubuk fotoreseptörler, koni fotoreseptörlerden daha ciddi şekilde etkilenir. Çubuklar öldükçe de insanlar, gece körlüğü ve görme alanında ilerleyici bir kayıp yaşarlar. RP'nin geç evrelerinde ise insanlar daha fazla görüş alanını kaybetmeye ve tünel görüşü geliştirmeye başlar. Bu da okuma, araba kullanma, yardımsız yürüme veya yüzlerle nesneleri tanıma gibi günlük yaşamın temel görevlerini yerine getirmekte zorlanmalarına sebep olur."
Dünyada, yaklaşık 1,9 ila 2,5 milyon insanın RP bozukluğu var
RP hastalığının dünyadaki her 3 bin ila 4 bin kişiden 1'ini etkilediğine dikkati çeken Ağca, şunları kaydetti:
"2020'de 7,7 milyarın üzerinde olduğu tahmin edilen dünya nüfusunda, yaklaşık 1,9 ila 2,5 milyon insanın RP bozukluğuna sahip olduğu tahmin edilebilir. Bu oran, yaklaşık 83 milyon nüfuslu Türkiye'de 20 bin ila 27 bin kişinin RP'ye sahip olduğu anlamına geliyor.
Son yıllarda hastalığa, bizim laboratuvarımızda da yoğun olarak çalışılan neroprotektif gen terapi, optogenetik, çip teknolojisi ve fotoreseptör transplantasyonu gibi tedaviler, hala geliştirilme aşamasında. Maalesef günümüzde bu hastalığın iyileşmesini sağlayacak veya ilerlemesini durduracak bir tedavi yok. Onun yerine görmeyi daha verimli hale getiren aygıtlar ve metotlar, yani geriye kalan görme yetisinin daha etkili kullanılabilmesi için özel gözlük ve büyüteçler kullanılıyor."
RP'ye 90'dan fazla farklı gendeki mutasyonların neden olabileceğini belirten Ağca, farklı mutasyonlara sahip hastaların ise aynı tedaviden yararlanabilmesi için ortak süreçleri hedeflemenin önemine dikkati çekti.
Ağca, çalışmaların geldiği aşamaya ilişkin şu bilgileri verdi:
"Projenin amacı aslında farklı RP biçimleri için bir ilaç ve tedavi protokolünün geliştirilmesi. Bu bağlamda şu ana dek proje kapsamında lipozomal bir formülasyon kullanarak, hücre fotoreseptör ölümünü önleyen bir tedavi yöntemi geliştirildi. Bu formülasyon, şu ana kadar RP'ye neden olan 3 farklı hayvan mutasyonunda başarı sağladı. 4. mutasyon için de Sabancı Üniversitesi'nde çalışmalara başladık.
Projenin diğer bir amacı ise kolay tanı sağlamak için belirteçler bulmak ve bu belirteçleri kullanarak tedavi sırasında hastaların tedaviye verdiği cevapları hızlı bir şekilde yorumlamak. Proje şu an çok ileri bir seviyede ve umut verici." AA
